Музей расположен в историческом центре Санкт-Петербурга на территории и в зданиях бывшего лейб-гвардии Семеновского полка. Собрание музея берет начало от первых медицинских коллекций Российской империи и Советского Союза. Он является одним из крупнейших в мире по богатству фондов (более 450 тыс. экспонатов), отображающих основные этапы становления и развития российской медицины и вклад ее выдающихся представителей в мировую сокровищницу науки. В коллекции собраны произведения изобразительного искусства, медицинские инструменты, лекарственные средства, формы одежды гражданских и военных медиков, предметы военно-медицинского снабжения, указы, атласы, медицинские книги, более 300 персональных фондов видных деятелей медицины и естествознания, в том числе В.М. Бехтерева, С.П. Боткина, И.И. Мечникова, И.П. Павлова¸ Н.И. Пирогова, И.М. Сеченова и др., а также обширная фототека.

В залах музея представлены живописные полотна известных художников В.Л. Боровиковского, И.Е. Репина, произведения выдающихся скульпторов М.К. Аникушина, М.М. Антокольского, В.И. Мухиной, а также «Анатомический атлас» Г. Бидлоо, по которому учились первые русские врачи XVIII в.

Сегодня в музее развернута экспозиция «Медицина России и Санкт-Петербурга», действует постоянная выставка «Гуманное оружие Победы», посвященная самоотверженному труду советских военных медиков в годы Великой Отечественной войны, а также работает Детский центр. Для посетителей сформирован целый комплекс программ, рассчитанных на детскую и школьную аудиторию (программы «Занимательная медицина», «Занимательная анатомия»), ориентированных на патриотическое воспитание подрастающего поколения.

На базе учреждения работает Региональная общественная организация «Санкт-Петербургское научное общество историков медицины».